2021-04-21 第204回国会 衆議院 厚生労働委員会 第14号
我が国で、大臣、二例目となる小児の遺伝病である脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療製剤であるノバルティス社のゾルゲンスマ、これは二〇二〇年の五月に薬事承認されて、一億六千七百七万七千二百二十二円の薬価ですかね、想像を絶しますよね。 ゾルゲンスマというのは、アデノ随伴ウイルスベクターを利用した遺伝子治療薬にほかなりません。
我が国で、大臣、二例目となる小児の遺伝病である脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療製剤であるノバルティス社のゾルゲンスマ、これは二〇二〇年の五月に薬事承認されて、一億六千七百七万七千二百二十二円の薬価ですかね、想像を絶しますよね。 ゾルゲンスマというのは、アデノ随伴ウイルスベクターを利用した遺伝子治療薬にほかなりません。
要は、遺伝子治療製剤はアカデミアで作れちゃうんです。製薬会社とかいろいろな力は要らないんですよ。 だから、ここに関しては、我が国は、大臣がリーダーシップを取って、アカデミアで完結させる医療というものを一定程度厳格なルールを作って認めていくことによって医療費の拡大を抑制ができるという提案を私はしたいんですが、大臣、そこに関して、最後、是非やると言ってほしいんですけれども、どうですか。
中でも、血友病患者に対する遺伝子治療製剤の治験には注目がすごく集まっています。 血友病に対する抗凝固因子製剤はそもそも高額です。委員長はお詳しいと思いますけれども。成人の総医療費は年間二千五百万円ぐらいに達するんですよ。血友病の遺伝子治療薬の薬価を、類似薬効比較方式で、例えば凝固因子製剤を二十年使った場合の費用の五〇％を根拠にして算定すると、二億五千万円になるんです。二億五千万円。
二〇一二年にヨーロッパで最初に薬事承認されたのを皮切りに、遺伝性疾患やがんを対象に遺伝子治療製剤の上市が続いております。 日本では、二〇一九年五月に、ノバルティス社の白血病治療薬であるＣＡＲ―Ｔ製剤、キムリアが三千三百四十九万三千四百七円の薬価で薬事承認されました。ノバルティス社はキムリアの製造技術のパテント取得に一千億円の特許料を支払ったと言われています。